Otro precio elevado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Última actualización: 30 de junio de 2021

PTC Therapeutics anuncia el lanzamiento de Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en las próximas semanas, con un precio neto previsto de 35.000 dólares.

La aprobación

A principios de este año, la FDA aprobó Emflaza, un fármaco utilizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un raro trastorno genético que provoca un deterioro y debilidad muscular progresivos.¹El tratamiento de la DMD, comúnmente conocido por su nombre genérico deflazacort ha demostrado prolongar el movimiento y preservar la función cardíaca y respiratoria.²Desgraciadamente, debido a las recientes controversias sobre los precios, tal y como se ha comentado anteriormente en everyone.org, el medicamento utilizado para tratar a los niños mayores de cinco años con DMD aún no se ha puesto a disposición del público.

Los precios

Desde su aprobación, Emflaza no ha estado exento de polémica. La aprobación se concedió a Marathon Pharmaceuticals, que puso un precio enormemente inflado a un medicamento que ha estado disponible como genérico fuera de los Estados Unidos a un coste de aproximadamente 1.000 dólares al año. Esto desencadenó un intenso contraataque de precios que supuso un bombardeo de quejas de pacientes, familias y legisladores, por su precio mayorista previsto de 89.000 dólares. Las disputas siguieron cuando Marathon vendió entonces el medicamento a PTC Therapeutics3, lo que llevó a una investigación adicional del Congreso estadounidense por parte del senador Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings.

La adquisición por parte de PTC Therapeutics renovó algunas esperanzas entre los afiliados a la DMD, con la anticipación de que el medicamento estaría disponible más pronto, y a un precio más bajo. La semana pasada PTC anunció que Emflaza estará disponible dentro de un número de semanas4, pero la noticia no logró aliviar las preocupaciones sobre el costo, ya que el precio sigue siendo alto, con un precio neto anual de 35.000 dólares, un costo 35 veces mayor que su precio en el extranjero.

El resultado

Según un artículo reciente de The Wall Street Journalla imprecisa declaración de precios se anunció en una conferencia telefónica con analistas, lo que provocó cierta controversia en relación con el peso de los pacientes. Las instrucciones de prescripción de la FDA ilustran una correlación directa entre el peso de los pacientes y la dosis, indicando que el coste del tratamiento puede ser mayor para los que pesan más.⁵ Sin embargo, según el artículo, un portavoz de PTC cree que el precio no se verá afectado por el peso de los pacientes.

En una carta a las familias de Duchenne, el PTC reconoció la ansiedad que las familias están enfrentando sobre la asequibilidad y el acceso a Emflaza. En respuesta a esto, han declarado un objetivo para proporcionar Emflaza a todos los pacientes de Duchenne elegibles, independientemente del estado o tipo de seguro, y han desarrollado un proceso para que los pacientes tengan acceso sin problemas al servicio apropiado."

La mayoría de las empresas farmacéuticas argumentarán que el alto precio de los nuevos medicamentos, especialmente para las enfermedades raras, es necesario para compensar los costes de desarrollo y el tamaño del mercado. Pero a PTC le resultará difícil justificar este precio, ya que el fármaco estaba completamente desarrollado y contaba con la aprobación de EE.UU. cuando fue adquirido a Marathon. PTC no ha anunciado cómo ha determinado el precio neto, término utilizado para describir los ingresos que reciben después de la ayuda al pago para quienes no tienen seguro.

No está claro si Emflaza estará ampliamente cubierto por las aseguradoras estadounidenses.

El futuro

En los últimos meses, hemos sido testigos de disputas de precios similares, como la reciente aprobación de la FDA de edaravone para el tratamiento de la ELA - a un coste cuatro veces mayor que fuera de los Estados Unidos.

La asequibilidad y el acceso a los medicamentos más modernos es ahora una preocupación mundial, y estos problemas afectan directamente a nuestros pacientes, amigos y familiares. Sjaak Vink, director general de everyone.org, ha declarado que "aunque el objetivo está claro, el camino no lo está. Sin embargo, un paso en la dirección correcta es expresar nuestros puntos de vista sobre los precios en nombre de nuestros pacientes, ya que sólo a través de una comprensión compartida de los precios justos podremos alcanzar nuestro objetivo de un acceso asequible a los medicamentos para todos, incluidos los de Estados Unidos".