Los niños con fibrosis quística tienen la oportunidad de respirar más fácilmente

Última actualización: 01 de noviembre de 2019

Puede acceder legalmente a los nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.

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El nuevo tratamiento para la fibrosis quística (FQ) denominado Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), conocido como Symdeko en EE.UU., ha demostrado ser seguro y eficaz para aflojar la mucosidad espesa y pegajosa en niños de 6 a 11 años.

Previamente aprobado para pacientes con FQ mayores de 12 años, el fabricante presentó una solicitud de ampliación de la aprobación a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. a finales de 2018, y tiene previsto hacer lo mismo con la Agencia Europea de Medicamentos a finales de este año.

La nueva ampliación de la aprobación incluiría a los niños que tienen dos copias de la mutación más común, F508del, en el gen CFTR, o una copia del F508del y una mutación de función residual. Se pueden encontrar más detalles en el artículo completo.