June 21, Istanbul

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), omurilik ve beyin sapındaki hücrelerin ölmesi sonucu kas zayıflığına, solunum ve yutma güçlüğüne, sakatlığa ve sonuç olarak da ölüme yol açan ciddi bir nörolojik hastalık. Ancak son yıllarda geliştirilen ve hastalar için umut olan ilaç tedavileri ile hastalığı kontrol altına almak mümkün olabiliyor.

“ALS’NİN BİLİNEN, TEK BİR NEDENİ YOK”

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), aynı zamanda motor nöron hastalığı olarak da anılan, merkezi sinir sisteminde, omurilik ve beyin sapı adı verilen bölgede motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybından ileri gelen bir hastalıktır. Bu hücrelerin kaybı kaslarda güçsüzlük ve erimeye yol açar. Ayrıca erken ya da geç hareketin birinci nöronu da hastalanır. Zihinsel fonksiyonlar ve bellek ise bozulmaz.

 ALS’nin tam bilinen bir nedeni yoktur. Sigara içenlerin, ağır metallere maruz kalan işçilerin, yağlı boya ile çalışan kişilerin, futbol ve beyzbol gibi sporlarda bedenlerine çok fazla yüklenen sporcuların, hormonlu gıdalarla beslenenlerin bu hastalığa yakalanma olasılığı artıyor. ALS, ayak-kol kaslarının seyirmesi ve kramplarıyla veya konuşma, yutma güçlüğüyle başlıyor. Kişi zamanla kas fonksiyonlarını tamamen kaybediyor. Hareket edemiyor, yatağa bağımlı oluyor, konuşamıyor, nefes alamıyor. Tüm bu süreçte hasta bilincini kaybetmiyor. Her şeyi anlıyor ama sadece gözleriyle tepki verebiliyor. En çok 40-60 yaş arasında ortaya çıkıyor. Erkeklerde kadınlara oranla iki kat daha fazla görülüyor. 

“TÜRKİYE’DE HER YIL 1.500 KİŞİ YENİ TANI ALIYOR”

 Tüm dünyada yetim hastalık  sınıfında yer alan ALS'ye Türkiye'de her yıl ortalama 1.500 kişi yakalanıyor. Ülkemizde toplam 10 bine yakın ALS hastası var.

ALS hastalarının % 10'u genetik, bunların da yarısı ailesel geçiş gösteriyor. Son yıllarda ALS hastalığından sorumlu pek çok gen bulundu.  ALS hastaları içinde 15-20 yıl yaşayanlar var, dünyada en uzun yaşamış olan ALS hastası Stephen Hawking'dir.Günümüzde yeni tıbbi tedaviler ve iyi bir tıbbi bakımla hastaların yaşam süresini uzatmak ve yaşam kalitelerini artırmak mümkün. 

“ALS’Yİ YAVAŞLATAN VE DURDURAN İLACI FDA ONAYLADI”

ALS hastalarına umut olacak yeni bir ilaç da FDA tarafından onaylandı. Bu ilaç, serbest radikalleri tutan ve farklı bir versiyonu beyin kanaması hastalarında kullanılmış bir ilaç ve ilacın, heterojen bir popülasyonda ALS hastalarında hastalığı yavaşlatmasını hatta durdurmasını sağladığı gösterildi. İlaç, ilk önce Japonya'da onaylandı ve geçen sene de Amerika'da onaylanarak hastalara verilmeye başlandı

İlaç tedavisine ek olarak, multidisipliner bir yaklaşım ile hastaların iyi bir biçimde bakımlarının yapılması ve takipleri de yaşam süresini etkileyen önemli bir faktör. Hastalar daha çok solunum ve yutma problemleri nedeni ile kaybediliyor. Bu yüzden nörolog, fizik tedavi doktoru, fizyoterapist, solunum terapisti, diyetisyen, sosyal hizmet uzmanı ve hemşireden oluşan bir ekip yaşam süresi ve kalitesini artırmak amacı ile koordine olarak çalışmalıdır.    

“ALS HASTALARI İÇİN İLETİŞİM ÖNEMLİ”

ALS hastaları, genellikle mesleğinde yükselmiş, zeki, duygusal ve yaratıcı insanlardır. İlerleyici olan kas güçsüzlüğü, sonunda hastayı hareketsiz duruma getirmesine karşın, hastalığın son günlerine dek  zihinsel ve entellektüel yeteneklerini korurlar. Bu nedenle bu hastalar için iletişim çok önemlidir. 

ALS HASTALIĞINDAN ETKİLENEN BİRÇOK ÜNLÜ İSİM VAR”

ALS hastalığına yakalanmış birçok ünlü kişi bulunmaktadır. Amerikan beyzbol oyuncusu Lou Gehrig, İngiliz aktör David Niven, Leeds United ve İngiltere Futbol Federasyonları menejerleri Don Revie ve Dieter Dengler, metal müzik gitaristi Jason Becker, matematikçi Fokko du Cloux, İngiliz fizikçi Stephen Hawking, Çinli lider Mao Zedong, Galatasaray ve Fenerbahçe'de oynamış Türk futbolcu Sedat Balkanlı, Amerikan politikacı Jacob Javits, bu hastalığa yakalanmış ünlü kişilerden bazıları.

Prof. Dr. Halil Atilla İdrisoğlu 

İ.Ü. İstanbul Tıp Fakültesi Nöroloji Anabilim Dalı Öğretim Üyesi   

---

HASTALAR YENİ İLAÇLARA VE TEDAVİLERE GECİKMEDEN ULAŞMALI

Başta ALS, kanser ve multipl skleroz gibi yaşamı tehdit eden hastalıkları olan hastalara, yenilikçi ilaçları ve en son tedavi bilgilerine erişimini sağlayan bir kuruluş olan TheSocialMedwork; Sjaak Jacob Vink, James Heywood ve Bernard Muller tarafından 2014 yılında kurulan bir sosyal girişimdir. TheSocialMedwork, 2014 yılında tek bir amaç ile kurulmuştur; “Hastaların kendi ülkelerinde henüz bulunmayan yeni ilaçları hızla temin etmesine ve tedavilerde gecikmemelerine yardımcı olmaktır.”

Araştırmalar, yeni bir ilacın küresel olarak onaylanması ve hazır olması için 5 ila 7 yıl sürdüğünü göstermiştir, ancak çoğu hastanın tedavisi için 5 ila 7 yıl çok uzun bir süredir.

Hastaların yurtdışında onaylanmış ilaçları ülkelerine ithal etmelerine yardımcı olmak için mevcut yasal süreçleri kullanan TheSocialMedwork, hali hazırda listelenen 52 yenilikçi ilaç ile 120'den fazla ülkeden gelen talepleri desteklemiş ve 50'den fazla ülkedeki hastalara 1.500'den fazla ilaç teslim etmiştir.

“BAŞKA HASTALAR ÖLMESİN” DİYE HAREKETE GEÇTİLER

TheSocialMedwork kurucularından ikisi, aile üyelerini ve arkadaşlarını ALS ve kanserden dolayı ve de çok kısa bir süre içinde kaybettikten sonra diğer hastaların tedavisine ulaşmalarını kolaylaştırmak için bu organizasyonu kurmaya karar verdiler. Üçüncü kurucu ortağa ise bu süreç içinde ALS teşhisi konuldu.

Her ikisi de sevdiklerinin daha başarılı bir şekilde tedavi edilebildiğini hissettiler ve ilaç onay sürecindeki gecikmelerden ve yeni ilaçların pazara girişinden kaynaklanan hayal kırıklığını ilk elden deneyimlediler. Bernard'ın üçüncü kurucusu, 2010 yılında ALS teşhisi kondu. Araştırmaları neticesinde çoğu ülkede, hastaların kişisel kullanım için denizaşırı ülkelerden onaylı ilaçları ithal etmelerini sağlamak için mevcut yasal süreçlere sahip olduğunun farkına varmıştır. Ancak hastalar bunun farkında değil ve belirli bir ilacı bireysel bir hastaya gönderen bir tedarikçinin bulunmasıyla ilgili karmaşıklık nedeniyle süreç zor olmaktadır.

“HER İNSANIN VE HASTANIN YAŞAM HAKKI VARDIR”

TheSocialMedwork, hastaların yeni tedavilere hızlı, güvenli ve yasal olarak erişmelerine yardımcı olmak için kurulmuştur.  Her insanın yaşam hakkı vardır. Her insanın vücut, sağlık ve tıbbi tedaviler konusunda kendi kararlarını verme hakkı vardır. Her insan, küresel olarak mevcut olan en iyi teşhis ve en son tedavi seçeneklerine erişim hakkına sahiptir. Bu haklar yasa ile korunmalıdır. Bu seçim özgürlüğünden hiç kimse keyfi olarak mahrum edilmemelidir.

Örneğin, ABD'nin onayından birkaç hafta sonra dünyanın en uzak yerlerinde yaşayan hastalara yeni bir kanser tedavisi sunulmaktadır. Normal olarak, hastalar ya tedavi için ABD'ye ya da başka bir deyişle kendi ülkelerinde ilacın onaylanması için yıllarca beklemek zorunda kalmaktadır. TheSocialMedwork, bireysel hastaların tedavi için başka bir ülkeye gitmeye gerek duymadan en yeni inovatif ilaçları satın almalarına yasal olarak yardımcı olabilmesi bakımından benzersizdir.  

Sjaak Jacob Vink, TheSocialMedwork, Founder & CEO.